VOXZOGO SC 10FL 0,56MG
10.851,88 €
Prezzo indicativo
Principio attivo: VOSORITIDE
Data ultimo aggiornamento: 13/09/2022
Voxzogo è indicato per il trattamento dell’acondroplasia in pazienti di età pari a 4 mesi e superiore, le cui epifisi non siano chiuse. La diagnosi di acondroplasia deve essere confermata mediante opportuna analisi genetica.
Voxzogo 0,4 mg polvere e solvente per soluzione iniettabile Ogni flaconcino di polvere contiene 0,4 mg di vosoritide*. Dopo la ricostituzione, ogni flaconcino contiene 0,4 mg di vosoritide in 0,5 mL di soluzione, corrispondenti a una concentrazione di 0,8 mg/mL. Voxzogo 0,56 mg polvere e solvente per soluzione iniettabile Ogni flaconcino di polvere contiene 0,56 mg di vosoritide*. Dopo la ricostituzione, ogni flaconcino contiene 0,56 mg di vosoritide in 0,7 mL di soluzione, corrispondenti a una concentrazione di 0,8 mg/mL. Voxzogo 1,2 mg polvere e solvente per soluzione iniettabile Ogni flaconcino di polvere contiene 1,2 mg di vosoritide*. Dopo la ricostituzione, ogni flaconcino contiene 1,2 mg di vosoritide in 0,6 mL di soluzione, corrispondenti a una concentrazione di 2 mg/mL. *prodotto in cellule di Escherichia coli mediante tecnologia del DNA ricombinante. Per l’elenco completo degli eccipienti, vedere paragrafo 6.1.
Controindicazioni
- Ipersensibilità al(ai) principio(i) attivo(i) o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati al paragrafo 6.1.
Posologia
- Il trattamento con vosoritide deve essere iniziato e supervisionato da un medico opportunamente qualificato nella gestione dei disturbi della crescita o delle displasie scheletriche.
Posologia Voxzogo viene somministrato come iniezione sottocutanea giornaliera.
La dose raccomandata è basata sul peso del paziente ed è approssimativamente compresa tra 15 e 30 mcg/kg, dove la dose più alta viene somministrata ai bambini più piccoli, vedere Tabella 1.
La dose può essere somministrata utilizzando siringhe graduate in mL o siringhe graduate in Unità (U) (vedere Tabella 1).
Le misurazioni con le siringhe graduate in Unità sono equivalenti a quelle delle siringhe graduate in mL come segue: 0,1 mL = 10 Unità.
Per motivi di praticità e per tenere conto delle variazioni farmacocinetiche correlate al peso (vedere paragrafo 5.2), è raccomandato il dosaggio indicato di seguito.
Tabella 1.
Volume delle singole dosi in base al peso corporeo in mL e Unità (U)
Durata del trattamento Il trattamento con questo medicinale deve essere interrotto dopo la conferma dell’assenza di ulteriore potenziale di crescita, indicata da una velocità di crescita <1,5 cm/anno e dalla chiusura delle epifisi.Peso corporeo (kg) Dose (mg) Vosoritide 0,4 mg Solvente (acqua per preparazioni iniettabili): 0,5 mL concentrazione: 0,8 mg/mL Vosoritide 0,56 mg Solvente (acqua per preparazioni iniettabili): 0,7 mL concentrazione: 0,8 mg/mL Vosoritide 1,2 mg Solvente (acqua per preparazioni iniettabili): 0,6 mL concentrazione: 2 mg/mL Volume giornaliero di preparazione iniettabile mL Unità mL Unità mL Unità 4 0,12 mg 0,15 mL 15 UI 5 0,16 mg 0,20 mL 20 U 6-7 0,20 mg 0,25 mL 25 U 8-11 0,24 mg 0,30 mL 30 U 12-16 0,28 mg 0,35 mL 35 U 17-21 0,32 mg 0,40 mL 40 U 22-32 0,40 mg 0,50 mL 50 U 33-43 0,50 mg 0,25 mL 25 U 44-59 0,60 mg 0,30 mL 30 U 60-89 0,70 mg 0,35 mL 35 U ≥90 0,80 mg 0,40 mL 40 U
Dose saltata Se una dose di vosoritide viene saltata, può essere somministrata entro 12 ore.
Se sono trascorse più di 12 ore dalla programmazione originale della somministrazione, la dose saltata NON deve essere somministrata.
I pazienti/caregiver devono essere istruiti a continuare con la prossima dose programmata nel giorno successivo.
Monitoraggio della crescita I pazienti devono essere monitorati e valutati regolarmente ogni 3-6 mesi per verificare il peso corporeo, la crescita e lo sviluppo fisico.
La dose deve essere aggiustata in base al peso corporeo del paziente (vedere Tabella 1).
Popolazioni speciali Pazienti con compromissione renale o epatica La sicurezza e l’efficacia di vosoritide nei pazienti con compromissione renale o epatica non sono state valutate.
Popolazione pediatrica La sicurezza e l’efficacia di Voxzogo nei bambini di età inferiore ai 4 mesi è limitata.
I dati al momento disponibili sono riportati nei paragrafi 4.8, 5.1 e 5.2, ma non può essere fatta alcuna raccomandazione riguardante la posologia.
Modo di somministrazione Voxzogo è esclusivamente per uso sottocutaneo.
Questo medicinale deve essere somministrato entro 3 ore dalla ricostituzione.
Prima dell’iniezione, un operatore sanitario deve: • istruire i caregiver alla preparazione e all’iniezione sottocutanea del medicinale • istruire i caregiver e i pazienti a riconoscere i segni e i sintomi di pressione arteriosa ridotta • spiegare ai caregiver e ai pazienti cosa fare in caso di riduzione sintomatica della pressione arteriosa.
I pazienti e i caregiver devono essere istruiti ad alternare le sedi delle iniezioni sottocutanee.
Le sedi di iniezione raccomandate comprendono la parte centrale anteriore delle cosce, la parte inferiore dell’addome, fatta eccezione per l’area di 5 cm immediatamente intorno all’ombelico, la parte superiore dei glutei o la parte posteriore superiore delle braccia.
Non usare la stessa area di iniezione in due giorni consecutivi.
Voxzogo non deve essere iniettato in aree arrossate, gonfie o doloranti.
Al momento dell’iniezione, i pazienti devono essere ben idratati.
Si raccomanda che i pazienti consumino uno spuntino leggero e bevano una quantità appropriata di liquidi (ad es.
acqua, latte, succo, ecc.) circa 30 minuti prima dell’iniezione.
Questo accorgimento serve a diminuire i segni e i sintomi di potenziale riduzione della pressione arteriosa (capogiro, stanchezza e/o nausea) (vedere paragrafo 4.4, Effetti sulla pressione arteriosa).
Se possibile, il medicinale deve essere iniettato approssimativamente alla stessa ora ogni giorno.
Per le istruzioni sulla ricostituzione del medicinale prima della somministrazione, vedere paragrafo 6.6. Avvertenze e precauzioni
- Tracciabilità Al fine di migliorare la tracciabilità dei medicinali biologici, il nome e il numero di lotto del medicinale somministrato devono essere chiaramente registrati.
Effetti sulla pressione arteriosa I pazienti con una patologia cardiaca o vascolare significativa e i pazienti in trattamento con medicinali antipertensivi sono stati esclusi dalla partecipazione alle sperimentazioni cliniche prima dell’immissione in commercio.
Per diminuire il rischio di una potenziale riduzione della pressione arteriosa e i sintomi associati (capogiro, stanchezza e/o nausea), i pazienti devono essere ben idratati al momento dell’iniezione (vedere paragrafi 4.2 e 4.8).
Sodio Questo medicinale contiene meno di 1 mmol di sodio (23 mg) per volume unitario, cioè essenzialmente ‘senza sodio’. Interazioni
- Sono stati effettuati studi in vitro di inibizione e induzione del citocromo P450 (CYP) e studi in vitro di inibizione dei trasportatori.
I risultati hanno suggerito che è improbabile che vosoritide causi nella specie umana interazioni farmacologiche mediate dal CYP o dai trasportatori quando il medicinale è somministrato in concomitanza con altri medicinali.
Non sono stati effettuati altri studi d’interazione.
Poiché si tratta di una proteina umana ricombinante, vosoritide è un candidato improbabile per le interazioni farmacologiche. Effetti indesiderati
- Riassunto del profilo di sicurezza Le reazioni avverse più comuni di vosoritide sono state reazioni in sede di iniezione (85%), vomito (27%) e pressione arteriosa ridotta (13%).
Tabella delle reazioni avverse Le reazioni avverse manifestatesi nei pazienti trattati con vosoritide sono riportate nella seguente tabella.
Le reazioni avverse sono elencate di seguito in base alla classificazione per sistemi e organi secondo MedDRA e in base alla frequenza.
Le frequenze sono definite come molto comune (≥1/10), comune (≥1/100, <1/10), non comune (≥1/1 000, <1/100), raro (≥1/10 000, <1/1 000), molto raro (<1/10 000) e non nota (la frequenza non può essere definita sulla base dei dati disponibili).
All’interno di ciascun raggruppamento di frequenza, le reazioni avverse sono presentate in ordine decrescente di severità.
Tabella 2.
Reazioni avverse manifestatesi nei pazienti trattati con Voxzogo
a. L’ipotensione include reazioni avverse asintomatiche e sintomatiche.Classificazione per sistemi e organi Molto comune Comune Non comune Patologie del sistema nervoso Sincope Pre-sincope Capogiro Patologie vascolari Ipotensionea Patologie gastrointestinali Vomito Nausea Patologie della cute e del tessuto sottocutaneo Ipertricosi Patologie generali e condizioni relative alla sede di somministrazione Reazione in sede di iniezioneb Stanchezza Esami diagnostici Fosfatasi alcalina aumentata
b. Le reazioni in sede di iniezione includono i termini preferiti di eritema in sede di iniezione, reazione in sede di iniezione, tumefazione in sede di iniezione, orticaria in sede di iniezione, dolore in sede di iniezione, lividura in sede di iniezione, prurito in sede di iniezione, emorragia in sede di iniezione, alterazione del colore in sede di iniezione e indurimento in sede di iniezione.
Descrizione di reazioni avverse selezionate Ipotensione Nello studio 111-301 sull’acondroplasia, pazienti di età ≥5 anni, il 13% dei pazienti trattati con vosoritide, rispetto al 5% dei pazienti trattati con placebo, ha manifestato eventi di riduzione della pressione arteriosa che sono stati transitori e si sono risolti senza alcun intervento.
Il tempo mediano dall’iniezione all’insorgenza del sintomo è stato di 31 (da 18 a 120) minuti con la risoluzione entro 31 (da 5 a 90) minuti.
Gli eventi riportati sono stati identificati prevalentemente nei periodi di monitoraggio frequente dei segni vitali durante le visite mediche dopo la somministrazione per un periodo di trattamento di 52 settimane.
Il 2% dei pazienti ha manifestato un episodio sintomatico con capogiro e vomito.
Nello studio 111-206, si sono verificati eventi di riduzione della pressione arteriosa in 2 pazienti (5%) di età <5 anni trattati con vosoritide rispetto a 2 pazienti (6%) trattati con placebo.
Nei pazienti di età compresa tra >2 anni e <5 anni, sono stati segnalati eventi di riduzione della pressione arteriosa in 1 paziente (5%) trattato con vosoritide rispetto a 1 paziente (6%) con placebo.
Nei pazienti di età compresa tra 6 mesi e <2 anni, sono stati segnalati eventi di riduzione della pressione arteriosa in 0 pazienti trattati con vosoritide rispetto a 1 paziente (13%) trattato con placebo.
Nei pazienti di età inferiore a 6 mesi, sono stati segnalati eventi di riduzione della pressione arteriosa in 1 paziente (8%) trattato con vosoritide rispetto a 0 pazienti trattati con placebo.
Tutti gli eventi sono stati transitori, si sono risolti senza intervento e non hanno limitato il trattamento.
Reazioni in sede di iniezione Nello studio ACH 111-301, in pazienti di età ≥5 anni sono state riportate reazioni in sede di iniezione nell’85% dei pazienti trattati con vosoritide rispetto all’82% dei pazienti trattati con placebo.
I pazienti trattati con questo medicinale, che hanno manifestato reazioni in sede di iniezione, hanno riportato un numero mediano di 76 eventi, rispetto ai pazienti trattati con placebo, che hanno riportato un numero mediano di 7,5 eventi in un periodo di 52 settimane.
Le reazioni in sede di iniezione più comuni (verificatesi in almeno il 10% dei pazienti trattati con vosoritide) sono state reazione in sede di iniezione (73%), eritema in sede di iniezione (68%), tumefazione in sede di iniezione (38%) e orticaria in sede di iniezione (13%).
Tutte le reazioni in sede di iniezione sono state caratterizzate da un grado di severità pari a 1 (lievi), fatta eccezione per 5 eventi in due pazienti, che sono stati di grado 2 (moderati).
Gli eventi di grado 2 riportati hanno incluso due pazienti che hanno riportato due eventi di orticaria in sede di iniezione e un evento di vesciche in sede di iniezione.
Nello studio 111-206, in pazienti di età <5 anni sono state riportate reazioni in sede di iniezione nell'86% dei pazienti trattati con vosoritide rispetto al 53% dei pazienti trattati con placebo.
I pazienti trattati con vosoritide che hanno manifestato reazioni in sede di iniezione hanno riportato una mediana di 224 eventi, rispetto ai pazienti trattati con placebo che hanno riportato una mediana di 114 eventi in un periodo di 52 settimane, tutti di grado 1 (lieve).
Nei pazienti di età compresa tra >2 anni e <5 anni, sono state riportate reazioni in sede di iniezione nell'84% dei pazienti trattati con vosoritide rispetto al 44% dei pazienti trattati con placebo.
Nei pazienti di età compresa tra 6 mesi e <2 anni, sono stati segnalati eventi di reazioni in sede di iniezione nell'83% dei pazienti trattati con vosoritide rispetto al 50% dei pazienti trattati con placebo.
Nei pazienti di età <6 mesi, sono state riportate reazioni in sede di iniezione nel 92% dei pazienti trattati con vosoritide rispetto al 75% dei pazienti con placebo.
In tutti i gruppi di età, le reazioni in sede di iniezione sono state transitorie e non hanno limitato il trattamento.
Immunogenicità Sono stati rilevati anticorpi anti-farmaco (ADA) nel 35% dei 131 pazienti con età pari o superiore a 5 anni di età affetti da acondroplasia trattati con vosoritide 15 mcg/kg/giorno e valutabili per la presenza di ADA fino a 240 settimane.
Il tempo più breve allo sviluppo di ADA è stato di 85 giorni.
Tutti i pazienti positivi per gli ADA sono risultati negativi per gli anticorpi neutralizzanti anti-vosoritide.
Non vi era alcuna correlazione tra il numero, la durata o la severità delle reazioni avverse di ipersensibilità o delle reazioni in sede di iniezione e la positività ad ADA o il titolo medio di ADA.
Non vi era alcuna associazione tra la positività ad ADA o il titolo medio di ADA e la variazione rispetto al basale della velocità di crescita annua (VCA) o del punteggio Z dell’altezza al mese 12.
Non è stato rilevato alcun impatto degli ADA sierici sulle misurazioni farmacocinetiche plasmatiche di vosoritide.
Nei pazienti di età inferiore ai 5 anni, il 19% (8/43) dei pazienti trattati con vosoritide è risultato positivo all'ADA, mentre tutti i pazienti trattati con placebo sono risultati negativi all'ADA.
Il momento più precoce in cui si è sviluppata l'ADA è stato alla 26a settimana.
Tutti i pazienti positivi agli ADA sono risultati negativi agli anticorpi neutralizzanti anti-farmaco (NAb) in tutti i momenti.
Lo sviluppo di ADA non ha avuto alcun impatto sulla sicurezza, sull'efficacia o sulla PK di vosoritide.
Segnalazione delle reazioni avverse sospette La segnalazione delle reazioni avverse sospette che si verificano dopo l’autorizzazione del medicinale è importante, in quanto permette un monitoraggio continuo del rapporto beneficio/rischio del medicinale.
Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta tramite il sistema nazionale di segnalazione riportato sotto: Agenzia Italiana del Farmaco Sito web: https://www.aifa.gov.it/content/segnalazioni-reazioni-avverse Gravidanza e allattamento
- Gravidanza I dati relativi all’uso di vosoritide in donne in gravidanza non esistono o sono in numero limitato.
Gli studi sugli animali non indicano effetti dannosi diretti o indiretti di tossicità riproduttiva (vedere paragrafo 5.3).
A scopo precauzionale, è preferibile evitare l’uso di vosoritide durante la gravidanza.
Allattamento Dati farmacodinamici/tossicologici disponibili in animali hanno mostrato l’escrezione di vosoritide nel latte (vedere paragrafo 5.3).
Il rischio per i neonati/lattanti non può essere escluso.
Vosoritide non deve essere utilizzato durante l’allattamento.
Fertilità Negli studi preclinici non è stata osservata compromissione della fertilità maschile o femminile (vedere paragrafo 5.3). Conservazione
- Conservare in frigorifero (2 °C - 8 °C).
Non congelare.
Conservare nella confezione originale per proteggere il medicinale dalla luce.
Voxzogo può essere conservato a temperatura ambiente inferiore a 30 °C per un singolo periodo massimo di 90 giorni, ma non oltre la data di scadenza.
Non rimettere Voxzogo in frigorifero dopo la conservazione a temperatura ambiente.
Per le condizioni di conservazione dopo la ricostituzione vedere paragrafo 6.3.
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Segnalazione degli effetti indesiderati
Se dovesse manifestarsi un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, è doveroso rivolgersi al proprio medico, ad uno specialista e/o al farmacista. La segnalazione delle reazioni avverse sospette che si verificano dopo l’autorizzazione del medicinale è importante, in quanto permette un monitoraggio continuo del rapporto beneficio/rischio del medicinale. Gli effetti indesiderati possono essere segnalati direttamente tramite il sistema nazionale di segnalazione all'indirizzo www.agenziafarmaco.it/it/responsabili. Segnalando gli effetti indesiderati si può contribuire a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale.