OPFOLDA 4CPS 65MG

193,63 €

Prezzo indicativo

• ATC: A16AX06
• Descrizione tipo ricetta: RR - RIPETIBILE 10V IN 6MESI
• Presenza Glutine:
• Presenza Lattosio:

Data ultimo aggiornamento: 21/12/2024

Opfolda (miglustat) è uno stabilizzatore enzimatico della cipaglucosidasi alfa per la terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine in pazienti adulti con malattia di Pompe a esordio tardivo (deficit di α-glucosidasi acida [GAA]).
Ogni capsula rigida contiene 65 mg di miglustat. Per l’elenco completo degli eccipienti, vedere paragrafo 6.1.

Controindicazioni

Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati al paragrafo 6.1.
Controindicazioni alla cipaglucosidasi alfa.

Posologia

Il trattamento deve essere supervisionato da un medico esperto nella gestione di pazienti con malattia di Pompe o altre malattie metaboliche o neuromuscolari ereditarie.
Miglustat capsule rigide da 65 mg deve essere usato in associazione con cipaglucosidasi alfa.
Prima di assumere miglustat si deve consultare il Riassunto delle caratteristiche del prodotto (RCP) della cipaglucosidasi alfa.
Posologia Per gli adulti di età pari o superiore a 18 anni, la dose raccomandata è da assumere per via orale ogni due settimane ed è basata sul peso corporeo: • Per i pazienti con peso corporeo ≥ 50 kg, la dose raccomandata è di 260 mg (4 capsule da 65 mg).
• Per i pazienti con peso corporeo compreso tra ≥ 40 kg e < 50 kg, la dose raccomandata è di 195 mg (3 capsule da 65 mg).
Le capsule rigide di miglustat da 65 mg devono essere assunte circa 1 ora, ma non più di 3 ore prima dell’inizio dell’infusione di cipaglucosidasi alfa.
* Le capsule rigide di miglustat da 65 mg devono essere assunte circa 1 ora, ma non più di 3 ore prima dell’inizio dell’infusione di cipaglucosidasi alfa.
La risposta dei pazienti al trattamento deve essere valutata di routine sulla base di una valutazione globale di tutte le manifestazioni cliniche della malattia.
In caso di risposta insufficiente o di rischi intollerabili per la sicurezza, si deve prendere in considerazione l’interruzione del trattamento con capsule rigide di miglustat da 65 mg in associazione con cipaglucosidasi alfa.
Entrambi i prodotti medicinali devono essere continuati o interrotti.
Dose dimenticata Se la dose di miglustat viene dimenticata, il trattamento deve avvenire appena possibile.
Se non viene assunta, non avviare l’infusione di cipaglucosidasi alfa.
L’infusione di cipaglucosidasi alfa può iniziare 1 ora dopo l’assunzione di miglustat.
Popolazioni speciali Insufficienza renale ed epatica La sicurezza e l’efficacia di miglustat in associazione con cipaglucosidasi alfa non sono state valutate in pazienti con compromissione renale e/o epatica.
Con la somministrazione ogni due settimane, non si prevede che l’esposizione a concentrazioni plasmatiche di miglustat aumentate a causa di una compromissione renale o epatica moderata o grave influisca sensibilmente sull’esposizione alla cipaglucosidasi alfa e nemmeno che influisca sull’efficacia e la sicurezza della cipaglucosidasi alfa in modo clinicamente significativo.
Non è richiesto alcun aggiustamento della dose nei pazienti con insufficienza renale o epatica.
Anziani L’esperienza relativa all’uso della terapia di associazione a miglustat e cipaglucosidasi alfa nei pazienti di età superiore ai 65 anni è limitata.
Per i pazienti anziani non è richiesto alcun aggiustamento della dose.
Popolazione pediatrica La sicurezza e l’efficacia di miglustat in associazione con cipaglucosidasi alfa in pazienti pediatrici di età inferiore a 18 anni non sono state ancora determinate.
Non vi sono dati disponibili.
Modo di somministrazione Miglustat è per uso orale.
La capsula rigida di miglustat è dotata di pieghettature per prevenire l’apertura dell’involucro della capsula e deve essere deglutita intera e assunta a stomaco vuoto.
I pazienti dovranno restare a digiuno 2 ore prima e 2 ore dopo l’assunzione delle capsule rigide di miglustat da 65 mg (vedere paragrafo 5.2).
Durante questo periodo di digiuno di 4 ore, si può consumare acqua, latte vaccino senza grassi (scremato) e tè o caffè senza panna, zuccheri o dolcificanti.
Il paziente può riprendere ad alimentarsi (cibo e bevande) normalmente 2 ore dopo l’assunzione di miglustat.

Avvertenze e precauzioni

L’uso di miglustat in associazione con cipaglucosidasi alfa può determinare la manifestazione di reazioni avverse al farmaco (vedere paragrafo 4.8).

Interazioni

Non sono stati effettuati studi di interazione correlati all’uso di miglustat.
Interazioni con gli alimenti Miglustat è noto avere un effetto diretto sulla funzione enzimatica delle principali disaccaridasi dell’epitelio intestinale.
Nello specifico, miglustat inibisce le disaccaridasi con legami alfa-glicosidici, tra cui la saccarasi, la maltasi e l’isomaltasi.
L’intensità delle eventuali interazioni può interferire immediatamente con l’attività digestiva del saccarosio, del maltosio e dell’isomaltosio, determinando cattiva digestione, afflusso osmotico di acqua, aumento della fermentazione e produzione di metaboliti irritanti.
I pazienti devono rimanere a digiuno nelle 2 ore precedenti e le 2 ore successive all’assunzione di miglustat.

Effetti indesiderati

Riassunto del profilo di sicurezza La reazione avversa più comunemente riportata attribuibile solo a miglustat 65 mg è stata la stipsi (1,3%).
Tabella delle reazioni avverse La valutazione delle reazioni avverse è avvenuta grazie alle segnalazioni di soggetti trattati con miglustat in associazione con cipaglucosidasi alfa nell'ambito dell’analisi aggregata di sicurezza in 3 sperimentazioni cliniche.
La durata media totale dell’esposizione è stata di 28,0 mesi.
Le reazioni avverse sono elencate in base alla classificazione per sistemi e organi secondo MedDRA nella Tabella 1.
Le corrispondenti categorie di frequenza sono definite come segue: molto comune (≥ 1/10), comune (da ≥ 1/100 a < 1/10), non comune (da ≥ 1/1 000 a < 1/100), rara (da ≥ 1/10 000 a < 1/1 000), molto rara (< 1/10 000) e non nota (la frequenza non può essere definita sulla base dei dati disponibili).
Tabella 1.
Riassunto delle reazioni avverse di pazienti trattati con miglustat

Classificazione per sistemi e organi (SOC)	Frequenza	Reazione avversa (termine preferito)
Disturbi del sistema immunitario	Comune	Reazione anafilattica7
	Non comune	Ipersensibilità
Patologie del sistema nervoso	Molto comune	Cefalea
	Comune	Tremore, disgeusia, parestesia
	Non comune	Disturbi dell’equilibrio, emicrania4
Patologie cardiache	Comune	Tachicardia6
Patologie vascolari	Comune	Ipotensione
	Non comune	Pallore
Patologie respiratorie, toraciche e mediastiniche	Comune	Dispnea
	Non comune	Asma
Patologie gastrointestinali	Comune	Diarrea, nausea, dolore addominale¹, flatulenza, distensione addominale, vomito, stipsi†
	Non comune	Fastidio addominale†, spasmo esofageo, dolore orale
Patologie della cute e del tessuto sottocutaneo	Comune	Orticaria³, eruzione cutanea², prurito, iperidrosi
	Non comune	Alterazione del colore della pelle
Patologie del sistema muscoloscheletrico e del tessuto connettivo	Comune	Spasmi muscolari, mialgia, artralgia, debolezza muscolare
	Non comune	Dolore al fianco, affaticamento muscolare, rigidità muscoloscheletrica
Patologie sistemiche e condizioni relative alla sede di somministrazione	Comune	Stanchezza, piressia, brividi, edema periferico
	Non comune	Astenia, dolore al viso, sensazione di agitazione†, dolore toracico non cardiaco
Esami diagnostici	Comune	Pressione arteriosa aumentata5
	Non comune	Riduzione della conta linfocitaria, riduzione della conta piastrinica†

† Segnalata solo con miglustat ¹ Dolore addominale, dolore addominale dei quadranti superiori e dolore addominale dei quadranti inferiori sono raggruppati sotto dolore addominale.
² Eruzione cutanea ed eruzione cutanea eritematosa sono raggruppate sotto eruzione cutanea.
³ Orticaria, eruzione orticarioide e orticaria meccanica sono raggruppate sotto orticaria.
⁴ Emicrania ed emicrania con aura sono raggruppate sotto emicrania.
⁵ Ipertensione e aumento della pressione arteriosa sono raggruppate sotto pressione arteriosa aumentata.
⁶ Tachicardia e tachicardia sinusale sono raggruppate sotto tachicardia.
⁷ Anafilassi, reazione anafilattica e reazione anafilattoide sono raggruppate sotto reazione anafilattica.
Segnalazione delle reazioni avverse sospette La segnalazione delle reazioni avverse sospette che si verificano dopo l’autorizzazione del medicinale è importante, in quanto permette un monitoraggio continuo del rapporto beneficio/rischio del medicinale.
Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta tramite Agenzia Italiana del Farmaco Sito web: https://www.aifa.gov.it/content/segnalazioni-reazioni-avverse.

Gravidanza e allattamento

Contraccezione femminile Le donne in età fertile devono usare misure contraccettive affidabili durante il trattamento con miglustat in associazione con cipaglucosidasi alfa e nelle 4 settimane successive all’interruzione del trattamento (vedere paragrafo 5.3).
Il prodotto medicinale non è raccomandato nelle donne in età fertile che non utilizzano misure contraccettive affidabili.Gravidanza Non esistono dati clinici sull’uso di miglustat in associazione con cipaglucosidasi alfa nelle donne in gravidanza.
Miglustat attraversa la placenta.
Gli studi sugli animali su miglustat in monoterapia, nonché in associazione con cipaglucosidasi alfa, hanno dimostrato una tossicità riproduttiva (vedere paragrafo 5.3).
La terapia di associazione miglustat e cipaglucosidasi alfa non è raccomandata durante la gravidanza.Allattamento Non è noto se miglustat e cipaglucosidasi alfa vengano escreti nel latte materno (vedere paragrafo 5.3).
I dati farmacodinamici/tossicologici disponibili ottenuti negli animali hanno dimostrato la secrezione/escrezione di miglustat e cipaglucosidasi alfa nel latte.
Il rischio per i neonati/lattanti non può essere escluso.
Si deve decidere se interrompere l’allattamento o interrompere la terapia/astenersi dalla terapia con la associazione miglustat e cipaglucosidasi alfa tenendo in considerazione il beneficio dell’allattamento per il bambino e il beneficio della terapia per la donna.
Fertilità Non esistono dati clinici sugli effetti di miglustat in associazione con cipaglucosidasi alfa sulla fertilità.
Dati preclinici ottenuti nei ratti hanno dimostrato che miglustat influisce negativamente sui parametri degli spermatozoi (motilità e morfologia), riducendo quindi la fertilità, vedere paragrafo 5.3.
Tuttavia, in 7 uomini adulti sani che hanno ricevuto 100 mg di miglustat per via orale, due volte al giorno per 6 settimane, non è stato osservato alcun effetto sulla concentrazione, la motilità o la morfologia degli spermatozoi.

Conservazione

Questo medicinale non richiede alcuna condizione particolare di conservazione.

La fonte dei dati utilizzati e pubblicati è Banche Dati Farmadati Italia. Farmadati Italia garantisce il massimo impegno affinché la Banca dati e gli Aggiornamenti relativi a farmaci, parafarmaci, prodotti omeopatici e principi attivi siano precisi, puntuali e costantemente aggiornati. Questo materiale è fornito solo a scopo didattico e non è inteso per consulenza medica, diagnosi o trattamento e non deve in nessun caso sostituirsi alla visita specialistica o ad un consulto medico. Farmadati Italia e SilhouetteDonna.it non si assumono responsabilità sull’utilizzo dei dati. E’ doveroso contattare il proprio medico e/o uno specialista per la prescrizione e assunzione di farmaci. L’ultimo aggiornamento dei dati e la messa online del database da parte di Silhouette Donna è stato effettuato in data 23/01/2025.

Segnalazione degli effetti indesiderati
Se dovesse manifestarsi un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, è doveroso rivolgersi al proprio medico, ad uno specialista e/o al farmacista. La segnalazione delle reazioni avverse sospette che si verificano dopo l’autorizzazione del medicinale è importante, in quanto permette un monitoraggio continuo del rapporto beneficio/rischio del medicinale. Gli effetti indesiderati possono essere segnalati direttamente tramite il sistema nazionale di segnalazione all'indirizzo www.agenziafarmaco.it/it/responsabili. Segnalando gli effetti indesiderati si può contribuire a fornire maggiori informazioni sulla sicurezza di questo medicinale.